| Ganaxolone | |
|---|---|
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| Nome IUPAC | |
| (3α,5α)-3-idrossi-5-metilpregnan-20-one; 1-[(3R,5S,8R,9S,10S,13S,14S,17S)-3-idrossi-3,10,13-trimetil-1,2,4,5,6,7,8,9,11,12,14,15,16,17-tetradecaidrociclopenta[a]fenantren-17-il]etanone | |
| Caratteristiche generali | |
| Formula bruta o molecolare | C22H36O2 |
| Massa molecolare (u) | 332,528 |
| Numero CAS | |
| Numero EINECS | 685-364-4 |
| PubChem | 6918305 |
| DrugBank | DB05087 |
| SMILES |
CC(=O)[C@H]1CC[C@@H]2[C@@]1 (CC[C@H]3[C@H]2CC[C@@H] 4[C@@]3(CC[C@@](C4)(C)O)C)C |
| Indicazioni di sicurezza | |
Il ganaxolone (INN, anche noto come CCD-1042) è un farmaco steroideo correlato all'allopregnanolone avente effetti sedativo, ansiolitico e anticonvulsivo. È un modulatore allosterico positivo potente e selettivo del recettore GABAA. Il ganaxolone protegge dalle crisi convulsive in diversi modelli animali, inclusi i modelli di innesco "a 6 Hz" e dell'amigdala A differenza delle benzodiazepine, non c'è alcuna tolleranza negli effetti anticonvulsivi del ganaxolone.
Attualmente, si sta verificando la possibilità di impiego del Ganaxolone per il trattamento dell'epilessia. Risulta ben tollerato in test su umani (con esposizione di >900 pazienti), presentando come principali effetti collaterali sedazione, vertigini e cefalee. Sono state recentemente completate sperimentazioni in adulti con crisi convulsive parziali e in spasmi infantili.
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